Retiran un controvertido medicamento aprobado recientemente contra la ELA

El fabricante del último tratamiento aprobado para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) ha anunciado este jueves que retirará el medicamento del mercado porque un gran ensayo clínico no produjo evidencia de que el tratamiento funcione mejor que un placebo.

La empresa Amylyx Pharmaceuticals, informa en un comunicado, ha iniciado el proceso de retirada del fármaco en Estados Unidos, donde se llama Relyvrio, y en Canadá, donde se llama Albrioza. A partir de este jueves, ningún paciente nuevo podrá comenzar a tomar el medicamento, mientras que los pacientes actuales que deseen continuar tomándolo podrán pasar a un programa de medicamentos gratuito, señala la compañía.

El medicamento es uno de los pocos tratamientos para este trastorno neurológico grave. Cuando la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) lo aprobó en septiembre de 2022, la agencia concluyó que aún no había evidencia suficiente de que el medicamento pudiera ayudar a los pacientes a vivir más tiempo o retardar la progresión de la enfermedad.

Decidió dar luz verde al medicamento de todos modos, en lugar de esperar dos años para obtener los resultados de un gran ensayo clínico, citando datos que mostraban que el tratamiento era seguro y por la desesperación de los pacientes con ELA, que no cuentan actualmente con una cura. La enfermedad les priva de su capacidad para controlar los músculos, hablar y respirar sin ayuda y, a menudo, causa la muerte en dos a cinco años.

Desde entonces, unos 4.000 pacientes en Estados Unidos han recibido el tratamiento, un polvo que se mezcla con agua y se bebe o se ingiere a través de una sonda de alimentación. Su precio era de 158.000 dólares al año.

El fármaco es una combinación de dos productos ya existentes: el fenilbutirato sódico, que se prescribe para tratar un trastorno metabólico, y el taurursodiol, un suplemento de venta libre utilizado para ayudar a prevenir las enfermedades hepáticas.

El mes pasado, Amylyx, de Cambridge, Massachusetts, anunció que los resultados de un ensayo de 48 semanas con 664 pacientes demostraron que el tratamiento no funcionó mejor que un placebo. La empresa dijo entonces que consideraría retirar el medicamento del mercado.