EE.UU. aprueba un controvertido fármaco para la ELA
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó ayer un nuevo y controvertido fármaco diseñado para ralentizar el progreso de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una victoria para los pacientes y los defensores a pesar de la limitada evidencia de que el medicamento es eficaz.
El fármaco, de Amylyx Pharmaceuticals de Massachusetts, se une a los pocos medicamentos aprobados por la agencia para esta enfermedad neurodegenerativa mortal y sus síntomas.
El pasado mes de julio, se aceptó la solicitud del nuevo fármaco de Biogen como tratamiento de la ELA relacionada con las mutaciones de SOD1 y la semana pasada se publicaron en «The New England Journal of Medicine» los datos de un fármaco, todavía en fase de investigación y desarrollado para tratar una forma rara y hereditaria de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), que lograba reducir los signos moleculares de esta enfermedad, aunque los seis meses el fármaco no mejoró el control motor ni la fuerza muscular.
La ELA afecta a las células nerviosas necesarias para actividades como caminar, hablar y comer. No hay cura conocida, y la mayoría de las personas viven sólo de dos a cinco años después del diagnóstico.
Es posible que su precio sea similar al de un antiguo medicamento contra la ELA, la edaravona, que cuesta unos 170.000 dólares al año
La decisión de la FDA se basó en un único ensayo clínico de fase 2 con 137 pacientes de ELA que reveló que las personas que tomaron el fármaco, que se venderá con el nombre de Relyvrio, vivieron unos 10 meses más que las que no. El medicamento también parecía retrasar las hospitalizaciones.
El fármaco, que se presenta en forma de polvo, es una combinación de dos productos ya existentes: el fenilbutirato sódico, que se prescribe para tratar un trastorno metabólico, y el taurursodiol, un suplemento de venta libre utilizado para ayudar a prevenir las enfermedades hepáticas.
Amylyx ha dicho que aún está calculando lo que cobrará por el medicamento. Es posible que su precio sea similar al de un antiguo medicamento contra la ELA, la edaravona, que cuesta unos 170.000 dólares al año, según un informe del Instituto de Revisión Clínica y Económica.
Sin embargo, es más que probable que la aprobación genere cierto desacuerdo entre los neurólogos que tratan la ELA.
Por lo general, la FDA exige al menos dos ensayos clínicos bien controlados para demostrar que un fármaco es eficaz o un único ensayo que sea «altamente persuasivo desde el punto de vista estadístico», afirmó a NBCNews Holly Fernández Lynch, profesora adjunta de ética médica en la Universidad de Pensilvania. El ensayo de Amylyx, dijo, no cumplía las normas de la agencia.
Las dudas sobre los resultados del ensayo surgieron en marzo, cuando el fármaco se presentó por primera vez ante un comité asesor de la FDA. En los documentos informativos publicados antes de la reunión, los científicos de la agencia cuestionaron el ensayo de Amylyx. El comité votó por un estrecho margen en contra de recomendar su aprobación.
Sin embargo, la FDA tomó la inusual medida de convocar un segundo comité consultivo sólo seis meses después, después de que Amylyx presentara un análisis adicional de los datos de su ensayo. En esa reunión, el comité consultivo cambió de rumbo y votó a favor de recomendar el fármaco.
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