Esta terapia génica segura cura a 48 niños burbuja
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Una terapia génica experimental desarrollada por un equipo de investigadores de la Un
iversidad de California en Los Ángeles (UCLA) y el
Hospital Great Ormond Street de Londres ha logrado curado a 48 niños ‘burbuja’ nacidos con un trastorno hereditario raro y mortal que hace que carezcan de un sistema inmunológico.
Los resultados que se publican hoy en
«The New England Journal of Medicine» demuestran que esta terapia génica no solo es eficaz en la curación de estos pacientes, sino que al ser segura, supone una nueva opción de tratamiento para los niños con este síndrome que, de lo contrario, tiene que recibir a inyecciones una o dos veces por semana de la enzima adenosina desaminasa, hasta que se
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